Studie hindeuten könnte neue Behandlung für Muskeldystrophie

Neue Forschung hat gezeigt, dass das Kortikosteroid deflazacort ist eine sichere und wirksame Behandlung für Duchenne-Muskeldystrophie. Die Ergebnisse, die in der Fachzeitschrift Neurology, könnte den Weg ebnen für die ersten US-zugelassene Behandlung für die Krankheit.

„Duchenne-Muskeldystrophie-Patienten haben beschränkte Therapieoptionen und einer verzweifelten Notwendigkeit für effektive Therapien“, sagte der University of Rochester Medical Center (URMC) der Neurologe Robert Griggs, M. D., Blei-Autor der Studie. „Diese Studie zeigt, dass deflazacort kann eine wichtige Behandlung zur Verzögerung des Fortschreitens der Erkrankung.“

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine Erkrankung fast ausschließlich bei Jungen. Die Krankheit ist gekennzeichnet durch Muskelschwäche, die beginnt zu erscheinen, in Jungen Jahren und schreitet rasch voran, die zu erheblichen Behinderungen. Jungen mit der Krankheit oft am Ende in einem Rollstuhl durch Alter 9 oder 10 wegen der Schwäche in Ihren Beinen. Die Symptome schließlich breitete sich auf andere Teile des Körpers, einschließlich das Herz und die Muskeln verantwortlich für die Atmung, und die Krankheit ist oft tödlich durch die Zeit, die der einzelne erreicht seinen späten teenager. Schätzungsweise 28.000 Menschen in den USA leiden an der Krankheit.

Zwar gibt es derzeit keine ap erwies sich die Behandlung für DMD, die Kortikosteroid Prednison wird Häufig verwendet, „off-label“ zur Behandlung der Bedingung. Mehrere Studien, beginnend mit der Forschung, die von Griggs und seine Kollegen vor mehr als 20 Jahren, haben gezeigt, dass die tägliche Verwendung von Kortikosteroiden kann die Muskelmasse zu erhöhen und langsame Muskel-degeneration im DMD-Patienten, die Verlängerung Ihrer Fähigkeit zu gehen und der Erhaltung der respiratorischen Funktion. Jedoch, viele DMD-Patienten in den USA sind nicht vorgeschrieben, Kortikosteroide, vor allem aufgrund der Besorgnis über die Nebenwirkungen von längerem Drogenkonsum bei Kindern.

Studie hindeuten könnte neue Behandlung für Muskeldystrophie

Während deflazacort ist zugelassen für den Einsatz in Europa und anderswo zur Behandlung von DMD, die Droge nie gegangen durch den Freigabe-Prozess mit der US Food and Drug Administration (FDA). Studien des Medikaments im Ausland haben gezeigt, dass es wirksam ist und weniger Nebenwirkungen im Vergleich zu anderen Kortikosteroiden, nämlich weniger damit verbundenen Gewichtszunahme.

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