Novartis-gen-Therapie Zolgensma erhält FDA-sign-off

ndivya 28. Mai 2019 Novartis' Zolgensma regulation

Novartis‘ neuer gen-Ersatz-Therapie soll helfen, die Behandlung von SMA-Typ-1. Credit: Novartis AG.

Novartis-gen-Therapie Zolgensma erhält FDA-sign-off

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Die Novartis-Tochter AveXis die Zulassung von der US Food and Drug Administration (FDA) für Zolgensma der Behandlung von Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA).

Das gen-Therapie-Medikament wurde für Patienten unter dem Alter von zwei Jahren, die haben bi-allelische Mutationen des survival motor neuron 1 (SMN1) gen.

SMA ist eine seltene, genetische neuromuskuläre Erkrankung, entsteht durch eine mangelhafte oder fehlende SMN1-gen. Kann es zum Verlust der motorischen Neuronen, die im Zusammenhang mit Muskel-Funktionen wie Atmung, schlucken, sprechen und gehen.

In Ihrer schwersten form, der Zustand führt zu Lähmung, permanente Belüftung oder Tod von zwei Jahren in mehr als 90% der Patienten.

Zolgensma ist es, auf die genetische Ursache der SMA durch die Bereitstellung einer funktionellen Kopie des menschlichen SMN-Gens, mit dem Ziel zu stoppen, das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende expression von SMN-protein.

Novartis-CEO Vas Narasimhan erklärte: “Die Zulassung von Zolgensma ist ein Beweis für die transformative Wirkung gen-Therapien können im setting der Behandlung von Lebens-bedrohlichen genetische Krankheiten wie Spinale Muskelatrophie.

„Wir glauben, dass Zolgensma schaffen könnte, ein Leben lang Möglichkeiten für die Kinder und betroffene Familien, die von dieser verheerenden Krankheit.“

Die FDA-Entscheidung basiert auf den Ergebnissen der Laufenden Phase-III-STR1VE Studie und der abgeschlossenen Phase-I-START-Studie mit einer einmaligen intravenösen Zolgensma in der SMA Typ 1 Patienten.

Novartis sagte, dass die Studie Daten zeigten signifikante überlebensrate, schnelle Motorik Verbesserung und nachhaltige Erreichung der Meilensteine, wie die Fähigkeit zum sitzen ohne Unterstützung. „Wir glauben, dass Zolgensma schaffen könnte, ein Leben lang Möglichkeiten für die Kinder und betroffene Familien, die von dieser verheerenden Krankheit.“

Das Sicherheitsprofil des Arzneimittels wurde festgestellt, dass vergleichbar zwischen den Studien.

Die häufigsten Nebenwirkungen waren erhöhte aminotransferasen und Erbrechen.

Zolgensma vermarktet werden, in den USA von AveXis. Die Droge hat einen Listenpreis von $2.125 m für eine einmalige Therapie.

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