Neues system entwickelt, das verwendet werden könnte, um zu behandeln eine Vielzahl von genetischen Bedingungen

Als potenzielle nächste generation von Therapeutika und recherche-tools, ein paar life-sciences-Technologien halten mehr Versprechen als die genome-editing-Proteine – Moleküle, die programmiert werden können, zu verändern, bestimmte Gene, um zu behandeln oder sogar zu heilen, genetische Krankheiten.

Es gibt mindestens einen catch-aber – immer-Genom-editing-Proteine in die Zellen, wo Sie benötigt werden Zugriff auf das Genom, ist eine große Herausforderung, insbesondere in lebenden Tieren oder menschlichen Patienten.

Konventionell, haben Forscher lieferte die DNA-Kodierung dieser Genom-editing-Proteine in die Zellen und dann verlassen sich auf die Zellen zu produzieren, die die entsprechenden Genom-editing-Proteine. Aber viele DNA-delivery-Strategien können nicht verwendet werden, die in Tieren oder menschlichen Patienten. Andere DNA-delivery-Strategien, wie die Infizierung mit Viren einschleusen der DNA in die Zellen erhöhen kann, erschwert die langfristige Fragen der Sicherheit, besonders wenn das Bearbeiten des menschlichen Genoms beteiligt ist.

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Was vielleicht erfolgversprechender, die neue Studie findet, ist die direkte Lieferung von Genom-editing-Proteine in Zellen, anstatt der Lieferung der entsprechenden Gene Kodieren diese Proteine. Und eine Klasse von Molekülen, die die Tür öffnen für Genom-editing-Proteine, wie es sich herausstellt, ist vermutlich bereits auf den Regalen vieler Biologen.

Unter der Leitung von Professor von Chemie und Chemische Biologie David Liu und seine Gruppenmitglieder dres. Johannes Zuris und David Thompson, ein team von Harvard-Forscher haben ein system entwickelt, nutzt die im Handel erhältlichen Molekülen, den sogenannten kationischen Lipiden – im wesentlichen langen, fettigen Molekülen, die tragen eine positive Ladung an einem Ende – zu effizient einzuführen Genom-editing-Proteine in den Zellen, und die haben sogar gezeigt, dass die Technologie kann verwendet werden, zu ändern, Gene in lebenden Tieren. Die Studie, beschrieben in einem Papier in der Natur-Biotechnologie.

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