Gentherapie möglich sein kann, die Heilung für Hurler-Syndrom

Die Forscher verwendeten Blutes, die Thrombozyten-und Knochenmark-Zellen zu liefern, potenziell kurative Gentherapie an Maus-Modellen des menschlichen genetischen Störung Hurler-Syndrom – eine oft tödliche Erkrankung, die bewirkt, Organschäden und andere medizinische Komplikationen.

Wissenschaftler aus Cincinnati Kinderklinik Medical Center und dem National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) berichten über Ihre einzigartige Strategie für die Behandlung der Krankheit der Woche, Feb. 3-7, in Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).

Die Forscher waren in der Lage, genetisch einfügen in die Zellen ein gen, das produziert eine kritische lysosomalen Enzyms (genannt IDUA) und dann Spritzen Sie die ausgereifte Zellen in Mäusen, die zur Behandlung der Erkrankung. Follow-up-tests zeigte die Behandlung führte zu einer vollständigen metabolischen Korrektur der Erkrankung, so die Autoren.

Gentherapie möglich sein kann, die Heilung für Hurler-Syndrom

„Unsere Ergebnisse zeigen eine eindeutige und wenig überraschende Lieferung Weg für lysosomale Enzyme,“ sagte Dao-Pan, Doktor, entsprechender Autor und Forscher in der Abteilung für Experimentelle Hämatologie und Krebs Biologie an der Cincinnati Kinder. „Wir zeigen proof-of-concept, dass Thrombozyten und megakaryozyten sind in der Lage erzeugen und speichern voll funktionsfähig lysosomale Enzyme, die führen können, um Ihre gezielte und effiziente Lieferung zu lebenswichtigen Geweben, wo Sie benötigt werden.“

Die Mäuse, die getestet in der Studie modellierte menschliche Hurler-Syndrom, eine Teilmenge der Krankheit, bekannt als mukopolysaccharidose Typ I (MPS I), eine der häufigsten Arten von lysosomalen speicherkrankheiten. MPS I ist eine lysosomale Speicher-Erkrankungen, in denen die Menschen machen Sie nicht ein Enzym, die sogenannte lysosomale alpha-L-iduronidase (IDUA).

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