FDA lässt Novartis-Anwendung für Zolgensma zur Behandlung von SMA

ndivya 3. Dezember 2018 Novartis' Zolgensma regulation

Novartis‘ neuer gen-Ersatz-Therapie soll helfen, die Behandlung von SMA-Typ-1. Credit: Novartis AG.

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FDA lässt Novartis-Anwendung für Zolgensma zur Behandlung von SMA

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Die US Food and Drug Administration (FDA) hat beschlossen, zu überprüfen, eine biologics-Lizenz-Anwendung (BLA) von Novartis um die Genehmigung für Zolgensma (AVXS-101) zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ-1.

SMA Typ 1 ist eine genetische neuromuskuläre Störung gekennzeichnet durch den Verlust von Motoneuronen regulieren Muskel-Funktionen wie Atmung, schlucken, sprechen und gehen. Der Zustand führt schließlich zu Lähmung oder Tod.

Zolgensma ist eine experimentelle gen-Ersatz-Therapie. Das Produkt ist so konzipiert, verabreicht als eine einzelne, einmalige infusion ersetzen Sie fehlende oder fehlerhafte SMN1-gen mit einer funktionellen Kopie.

Die funktionelle Kopie erstellen soll SMN-protein und somit die motor-neuron-Funktion und das überleben.

Zolgensma wurde Hinzugefügt Novartis-portfolio durch die übernahme von AveXis im Mai. Der Kandidat sicherte sich sowohl den Durchbruch Therapie-und priority-review-Bezeichnungen von der FDA.
„Babys betroffen von dieser seltenen Krankheit sind gegenwärtig konfrontiert mit einer lähmenden Krankheit Fortschreiten und lebenslanges invasive chronische Behandlung.“

AveXis Präsident David Lennon sagte: “Babys betroffen von dieser seltenen Krankheit sind gegenwärtig konfrontiert mit einer lähmenden Krankheit Fortschreiten und lebenslanges invasive chronische Behandlung.

„Als eine einmalige infusion, die Adressen der genetischen Ursache der SMA, ohne die Notwendigkeit für die wiederholte Dosierung, Zolgensma stellt einen potenziell signifikanten therapeutischen Fortschritt für diese Patienten und Ihre Familien.“

Die BLA beinhaltet Daten von BEGINN der klinischen Studie, wenn alle 15 Patienten, die mit Zolgensma am Leben waren, ohne die Notwendigkeit für permanente Belüftung bei 24 Monaten.

Darüber hinaus 92% der Patienten, die die vorgeschlagene therapeutische Dosis waren in der Lage zu sitzen ohne fremde Hilfe, für fast fünf Sekunden. Diesem wird gesagt, zuerst in den natürlichen Verlauf der SMA-Typ-1.

Teilnehmer in einer Laufenden Beobachtungs-Langzeit-follow-up der Studie berichtet, gepflegt haben Ihre Entwicklungs-motor-Meilensteine.

Novartis erwartet, dass die FDA regulatorische Maßnahmen im Mai 2019. Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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