Alnylam erhält EMA positive Stellungnahme für UNGERADE von ALN-TTRsc zur Behandlung von ATTR-Patienten

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US-amerikanischen Alnylam Pharmaceuticals erhalten hat, positive Stellungnahme der europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) Ausschuss für Arzneimittel für seltene leiden (COMP) empfiehlt orphan drug designation (ODD) für ALN-TTRsc, ein subkutan geliefert RNAi-Therapeutikum für die Behandlung von transthyretin (TTR) – vermittelten Amyloidose (ATTR).

Derzeit ALN-TTRsc ist in einer Pilotstudie der Phase II der klinischen Studie für die Behandlung von ATTR-Patienten mit TTR-kardiale Amyloidose.

Die Phase-II-Studie ist zur Bewertung der Verträglichkeit von ALN-TTRsc in über 15 Patienten, und die Ergebnisse werden voraussichtlich gegen Ende dieses Jahres.

Darüber hinaus wird der Versuch ausgewertet vorläufige klinische Aktivität, gemessen durch knockdown von TTR-serum-Level und weitere explorative Untersuchungen wie die kardiale Bildgebung, zirkulierenden kardialen Biomarker, sechs-Minuten-gehtest, der New York Heart Association (NYHA) – Klassifikation, und-Maßnahmen der Herzinsuffizienz-Symptome und der Lebensqualität.
„Wir glauben, dass RNAi-Therapeutika stellen einen vielversprechenden Ansatz für die Behandlung von ATTR, mit dem Potenzial, um eine sinnvolle Auswirkungen für Patienten mit dieser progressiven und lähmenden Krankheit.“

Alnylam senior vice-president regulatory affairs und Qualitätssicherung Saraswathy Nochur sagte: „Wir glauben, dass RNAi-Therapeutika stellen einen vielversprechenden Ansatz für die Behandlung von ATTR, mit dem Potenzial, um eine sinnvolle Auswirkungen für Patienten mit dieser progressiven und unheilbaren Krankheit.

„Wir freuen uns darauf, Phase-II klinische Daten von unserem ALN-TTRsc Programm später im Jahr, und, vorausgesetzt, eine weiterhin positive Ergebnisse, planen wir Voraus, einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie bei ATTR-Patienten mit TTR-kardiale Amyloidose-bis Ende des Jahres.“

Das Unternehmen sagte, dass die Patienten mit Abschluss der Phase-II-Studie werden für die Teilnahme an einer open-label-Erweiterung (OLE) – Studie zur weiteren Beurteilung der Allgemeinen Verträglichkeit und klinische Tätigkeit mit langfristiger Dosierung.

Die ALN-TTRsc Phase-II-OLE-Studie wird erwartet, um zu werden begann Mitte 2014.

Vorausgesetzt, die positiven Ergebnisse, die Unternehmen davon aus, den start einer Phase-III-Studie, in der TTR-kardiale Amyloidose-Patienten bis Ende 2014.

Im Januar 2014, Genzyme und Alnylam eine Allianz gebildet hatten, zu beschleunigen und zu erweitern, die Entwicklung und die Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika weltweit.

Als Teil der Allianz Alnylam behält sich Produkt-Rechte in Nordamerika und Westeuropa, während Genzyme erhält das Recht auf Zugang zu Alnylam aktuellen ‚5 x 15‘ und die Zukunft der genetischen Medikamente-pipeline in den rest der Welt (ROW), einschließlich co-development/co-Vermarktung und/oder globalen Produkt-Rechte für bestimmte Programme.

Im Falle von ALN-TTRsc, beide Firmen sind co-Entwicklung und co-Vermarktung des Produkts in Nordamerika und Westeuropa, während Genzyme fördern wird das Produkt in der ZEILE. Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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