Agilis und Intrexon partner in der Entwicklung DNA-basierter Therapeutika für seltene genetische Krankheit

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US-Basis synthetischen Biologie Unternehmen Agilis Biotherapeutika und Intrexon eingegeben haben, eine exklusive channel-Zusammenarbeit (ECC) Vereinbarung zur Entwicklung von DNA-basierten Therapeutika für Friedreich ‚ s Ataxie (FRDA), eine seltene, genetische, neurodegenerative Erkrankung.

Im Rahmen der Vereinbarung, die beiden Unternehmen die Entwicklung DNA-basierter Therapeutika zu reparieren oder zu ersetzen das „defekte“ gen in FRDA und aktivieren die Produktion des frataxin-protein zu lindern und die nachgelagerten Effekte des frataxin-Mangel.

Darüber hinaus Agilis hat eine option zu erweitern, Ihre Beziehung mit Intrexon durch das hinzufügen eines weiteren seltenen genetischen Erkrankung auf die Zusammenarbeit.

Die Kombination von gen-Korrektur mit zusätzlicher therapeutischer Modulatoren in einem multigenic Ansatz hat das Potenzial, verursachen eine starke Behandlung.

Diese Behandlung wird voraussichtlich zur weiteren Verbesserung der Herz-Kreislauf-und neurologische Funktion, indem Sie auf die zugrunde liegenden Ursachen der Krankheit.

Derzeit FRDA-Therapien sind in Erster Linie auf unterstützende Pflege und die Linderung der Symptome und es gibt derzeit keine von der FDA zugelassene Behandlungsmöglichkeiten zur Adresse die Ursache der FRDA.

Agilis Biotherapeutika-Geschäftsführer Georg S Zorich, sagte: „Wir glauben, dass Agilis ist auf der Spitze eines der vielversprechendsten Behandlung Durchbrüche für die Friedreich-Ataxie. Ich persönlich bin gespannt auf die Zusammenarbeit mit dem Intrexon team und freuen uns auf die Entwicklung neuer transformative Therapien zusammen.“ „Wir nutzen unsere UltraVector multi-gen-engineering-und andere Plattformen zu entwickeln, die therapeutische Kandidaten, entwickelt, um zu behandeln die neurologischen und Herz-Kreislauf-Pathologie von FRDA.“

Agilis verwenden Intrexon ist UltraVector Plattform und RheoSwitch Therapeutisches System (RTS) zu entwickeln, gen-Therapien und gentechnisch veränderten Zell-Therapien für die Behandlung von FRDA.

Die RTS ist eine klinisch validierte induzierbare gene-switch-Technologie, reguliert die expression der therapeutischen Proteine oder bioaktive RNA in einer Dosis-abhängigen Art und Weise.

Intrexon Gründer und chief science officer Dr. Thomas Reed sagte, dass Intrexon verfügt über verfolgen verschiedene therapeutische Ansätze für die Behandlung von Schwierigkeiten, die mit FRDA.

„Als Erfinder und integrator der Technologie-Plattformen, nutzen wir unsere UltraVector multi-gen-engineering, RTS gen-Schalter, advanced protein engineering, und andere Plattformen zu entwickeln, die therapeutische Kandidaten, entwickelt, um zu behandeln die neurologischen und Herz-Kreislauf-Pathologie von FRDA,“ Dr. Reed sagte.

FRDA ist eine vererbte Erkrankung, die durch eine gen-mutation, reduziert die expression von frataxin, einem protein lokalisiert im „Zentrum der macht“ der Zellen, den sogenannten Mitochondrien, und die Ergebnisse in einem körperlich schwächenden, lebensverkürzende Erkrankung.

Es ist die häufigste erbliche Ataxie mit schätzungsweise 5.000 bis 10.000 Patienten in den USA.

Bild:Verringerte expression von frataxin ist die Ursache der Friedreich-Ataxie. Foto: mit freundlicher Genehmigung des Emw. Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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